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孤儿药研发&定价模型:70万一针的合理性?

 40年前,罕见病患者几乎无药可治。美国1983年颁布的《孤儿药法案》通过提供大量的税收优惠改变了这一切,它通过提供大量的税收优惠,鼓励制药企业投入研究罕见病,使得超过200,000美国人受惠。2012年,美国在《食品药品安全与创新法案》提出,将优先审评凭劵计划扩展至儿童罕见病用药,以解决罕见儿科疾病的额外治疗需求为目标,进一步激励罕见病药物的开发热情。

而由于我国人口基数大,罕见病患者在我国约有2000万人,其中发病率较多的罕见病包括戈谢氏病、法布雷病、庞贝病、黏多醣症、苯酮尿症、地中海贫血、成骨不全症(俗称玻璃娃娃)、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。在众多罕见病中,只有不到1%的疾病有有效治疗方案,如戈谢病、庞贝病。 

因为追求利润,药企冒着巨大的风险开发孤儿药,让罕见病患者有药可用;因为价格昂贵,一部分患者明明看到了希望,却无力购买治疗药物。

自2017年开始,国家陆续出台了一系列针对罕见病及孤儿药的利好政策,在注册审评方面提供了支持。孤儿药Spinraza(诺西那生钠注射液)在2019年的上市审评历时仅173天引起广泛关注,近日,Spinraza又因为“70万一针”被推上了风口浪尖。

 

那么,究竟“70万一针”的定价是否合理?

 

众所周知,新药研发是一件高风险、高投入的事情,过去“10年10亿美元”的说法已经被不断刷新。有数据统计,诺华制药1997~2011年间的总研发费用为836亿美元,最终被批准上市的新药有21种,平均每个新药的研发费用约为40亿美元,但并非每个新药都能卖到40亿美元。此外,还有高昂的管理、销售费用。由此可见,药企要在专利期内收回成本,取得回报,合理的利润是必须的。

 

然而,人们通常看到药企因一个药物赚得盆满钵满,却没有看到高收益背后有多少“坑”需要填补。对于大药企而言,研发成本高,管线众多,失败的概率也大,一个药物研发成功需要平衡其他失败的管线。以最具代表性的全球十八大制药巨头为例,他们的平均净利率水平为15%。这足以说明,创新药高定价是其获得回报的措施。研发孤儿药亦是如此。

 

孤儿药研发成本高、失败率高,而对应的罕见病患者数量少,市场容量小,只有较高的定价才可能保证药企得到相应的回报。

上图中蓝色折线是科研机构关于孤儿药的一个定价模型。从图中可以看出,孤儿药主要根据发病人群比例调整定价,每一个节点对应不同的发病人群概率和不同的QALY(QALY是指质量调整生命年,是对比正常疗法增加的生命质量的值)定价值,纵坐标是每提升一个QALY,就可以增加对应的定价值。图中红色、绿色圆点分别代表英国国家健康与护理研究所(NICE)和苏格兰医药协会(SMC)实际批准的孤儿药价格/QALY,红色X和绿色X分别代表NICE和SMC实际批准的非孤儿药价格/QALY,红色虚线代表NICE正常的非孤儿药定价模型。

 

从图中可以看出,NICE和SMC实际批准的孤儿药价格都在孤儿药定价模型蓝色折线的左下角,说明国家医保买方机构实际做出的价格定价都小于理想的估值,但是都高于正常的非孤儿药的收入成本阈值。正常的非孤儿药都集中在红色虚线两侧,说明其定价都在2万英磅/QALY左右,但是孤儿药大多都在4万~6万英镑/QALY,为非孤儿药的2~3倍。

    

在高风险、高投入的前提下,如果回报得不到保证,药企就没有动力去研发孤儿药,治疗罕见病的孤儿药也就不存在。对于单个药企而言,只有垄断下的超额回报,商业本质才会刺激药企源源不断地投入巨额资金去研发新药,才能让多种罕见病被攻克,让罕见病患者有药可用。

 

如何平衡药物研发和市场需求,有效地利用社会资源,将是摆在各国面前的新难题。

 

2019年5月24日,诺华公司用于治疗Ⅰ型脊髓性肌萎缩(SMA1)的基因药物 Zolgensma获得了美国FDA 的上市批准,其一次性治疗超过200万美元的售价使其成为史上最贵的药物。基于优秀的临床试验结果,FDA 通过优先审查为Zolgensma发放了上市许可。这成为SMA第一个基因治疗药物。这款能为数万家庭带来希望的药物目前官方定价为212.5万美元,折合人民币1466万元。如此昂贵的定价远超普通家庭的经济承受能力,对于医疗保险或政府机构也带来巨大压力,并引来多方质疑。

 

我国由于医保支付能力有限,只能秉承“广覆盖”的原则,更加注重常见病的医疗保障,对于一些罕见病,目前还没有办法实现完全覆盖。但随着国家经济实力的增强,相信医保会惠及越来越多的罕见病患者。

 

诺华表示,他们会使用新的付款策略来保证Zolgensma的可支付性。简单来说,诺华在这款药上采取分期付款策略,用户可以分5年付清药费。另外,付费基于治疗结果,如没有效果可减免费用。

 

尽管如此,天价孤儿药的定价仍旧令人担忧。

 

美国罕见病组织(NORD)副主席Rachel Sher在给SMA专业媒体SMA News Today的评论中写道:“我们非常担心这个药的售价,不只是从病人的角度,而是从整个医疗保障体系的角度。”

 

SMA论坛中一位名为Lupa P的用户评论说:“这个价格非常荒谬,但保险公司还是会付钱,否则就会被指控对婴儿的死亡袖手旁观。这就像给绑匪交赎金一样,除此之外别无选择。”

 

彭博专栏作家Max Nisen发表评论认为,目前Zolgensma的定价对医疗保障系统是巨大的威胁。基因治疗正处于爆发前夜,将要上市的数十种基因治疗很可能将Zolgensma作为参考来制定价格。目前正在研发的基因治疗有很多针对罕见病,上市时也将以孤儿药的身份定价,这将对各国早已捉襟见肘的医疗和保险系统提出了新的挑战。

 

 

如此看来,存在即是合理。制药企业投入了巨额费用到药物研发和市场上,需要取得回报;但孤儿药定价及支付,不能仅靠市场调节,还需要商业保险、政府部门的参与,才能实现药物的可及性。

参考来源:

王承志《一次性治疗超1460万元:天价药的逻辑与挑战》

王守业《孤儿药如何不孤独》

田文峰《孤儿药定价:在挽救生命与维持利润间寻求平衡》

EvaluatePharma Orphan Drug Report 2020

 

 

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